POVJERENSTVO MINISTARSTVA ZDRAVSTVA DONIJELO VAŽNU ODLUKU Odrasli pacijenti i djeca na respiratoru dobit će Spinrazu
Pacijenti stariji od 18 godina koji boluju od spinalne mišićne atrofije (SMA), kao i djeca na respiratoru uskoro bi mogli biti liječeni Spinrazom, zasad jedinim registriranim lijekom za tu tešku nasljednu bolest koja je nerijetko i smrtonosna.
Naime, prema mišljenju Povjerenstva za procjenu učinka Spinraze Ministarstva zdravstva, i odrasli pacijenti, kao i djeca kojima je potrebna pomoć pri disanju dobit će Spinrazu ako liječnici procijene da nema medicinskih ograničenja za primjenu i ako to pacijent izrijekom sam ne odbije.
Niža cijena
No, da bi ti “novi” pacijenti dobili Spinrazu, mora završiti i procedura “proširenja kriterija” za taj lijek u HZZO-u.
Naime, u HZZO je početkom tjedna stigao zahtjev za proširenje indikacija nositelja odobrenja za Spinrazu u Hrvatskoj pa je Povjerenstvo za lijekove zavoda pokrenulo proceduru uobičajenu u takvim slučajevima. To znači da Biogen mora dostaviti svu dokumentaciju s dokazima iz koje će biti razvidno da lijek može biti učinkovit i kod odraslih, kao i kod djece koja su na respiratoru. Moraju se završiti i pregovori o cijeni koja bi trebala biti niža jer će broj pacijenta biti značajno veći.
Prema dostupnim podacima, među starijima od 18 godina koji su kandidati za liječenje Spinrazom su 23 pacijenta, ali vjerojatno neće svi zadovoljiti kriterije za liječenje. Primjerice, pacijenti koji imaju jake skolioze ne mogu dobiti lijek jer je kod njih nemoguća lumbalna punkcija, kažu stručnjaci. Osim toga, neki uopće ne žele tu vrstu liječenja jer im se stanje zbog mogućih nuspojava može i pogoršati. Kandidati za liječenje će biti i 12 djece na respiratoru.
“Zadovoljni smo razvojem situacije i vjerujemo da će liječenje i ovih pacijenta uskoro početi”, kaže Ana Alapić, predsjednica udruge Kolibrići, koja se već duže vrijeme zalaže za proširenje kriterija liječenja Spinrazom. Podsjeća da Hrvatska zasad nema registar odraslih koji boluju od SMA pa se zapravo ne zna ima li potencijalno više od 23 pacijenta.
Probir
Dodaje da će vjerojatno i nove terapije za SMA koje tek dolaze ubuduće značajno pomoći oboljelima, a osobito će pomoći rani probir djece jer će se zbog toga rano krenuti i s liječenjem.Naglašava da su djeca koja su dosad primala Spinrazu bolje, a zadovoljni su i roditelji djece uključene u studiju Rochea u kojoj njih 12 prima drugi novi lijek za SMA.
Naime, zasad se Spinrazom u Hrvatskoj liječi 19 djece, što godišnje košta oko 50 milijuna kuna. Kad se u liječenje uključi još njih dvadesetak taj će iznos na godišnjoj razini uskoro biti oko 150 milijuna kuna.
Inače, Povjerenstvo Ministarstva izradilo je i smjernice za “isključivanje” iz liječenja. Naime, uvijek postoje pacijenti koji ne odgovore na liječenje pa su preporuke i proizvođača da se lijek u takvim slučajevima više ne daje.