Adam lider av sällsynt sjukdom – ny medicin ger hopp

Lyssna: NY APP Sällsynt sjukdom LÅNG

• Ovanliga medfödda sjukdomar hos barn är en utmaning för sjukvården.

• Adam lider av den mycket ovanliga diagnosen Duchennes muskeldystrofi, som främst drabbar pojkar, och som angriper och bryter ner kroppens muskler. Den påverkar rörligheten men också andningen och hjärtat.

• Två nya läkemedel som godkänts i Europa behandlas nu av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket i Sverige, och enligt professor Thomas Sejersen vid Karolinska institutet kan de inte bota sjukdomen men kommer att få betydelse för pojkar som lider av den.

Anna Larsson
anna.larsson@sverigesradio.se