Мы в Telegram
Добавить новость
103news.com
Здоровье
Июль
2020

Новый препарат может помочь в борьбе с наследственной формой БАС

0

Экспериментальное лекарственное средство, известное как тоферсен, показало многообещающие результаты в лечении редкой наследственной формы бокового амиотрофического склероза (БАС). Исследование было проведено группой ученых из Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе и Массачусетской больницы общего профиля в Бостоне и проспонсировано фармацевтической компанией Biogen Inc. Результаты продемонстрировали, что тоферсен снижает уровень вызывающего заболевание белка у людей, страдающих от БАС, вызванного мутациями в гене SOD1.

«Боковой амиотрофический склероз — это разрушительное, неизлечимое заболевание», – отметил ведущий исследователь Тимоти М. Миллер, доктор медицинских наук, профессор неврологии в Вашингтонском университете. «Несмотря на то, что исследуемый препарат предназначен лишь для небольшого процента людей с БАС, этот же подход – блокирование выработки определенных белков, которые лежат в основе болезни – может помочь людям с другими формами заболевания», – считает ученый.

Боковой амиотрофический склероз (БАС)  это прогрессирующее заболевания нервной системы, при котором поражаются моторные (двигательные) нервные клетки в коре головного мозга и спинном мозге. Заболевание относится к группе нейродегенеративных болезней, в состав которой также входят такие широко распространённые и известные заболевания, как болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера.

Около 10% случаев БАС передаются по наследству, и одна пятая из них вызвана мутациями в гене SOD1. Такие мутации вызывают чрезмерную активность белка SOD1, поэтому снижение уровня белка может помочь пациентам, страдающих от данной формы БАС.

Тоферсен – это антисенсорный олигонуклеотид, который является молекулой на основе ДНК, препятствующей генетическим процессам, в ходе которых производится белок.

Чтобы оценить безопасность олигонуклеотида и его биологическую активность, Biogen привлекли 50 человек с геном SOD1 для клинических испытаний. Каждый третий пациент получал плацебо вместо лекарства. Участники были разделены на четыре группы и получали 20 мг, 40 мг, 60 мг или 100 мг препарата соответственно в течение 12 недель.

Исследователи обнаружили, что препарат, как правило, хорошо переносится. Побочные эффекты в основном сводились к головной боли, что связано со способом введения препарата (через спинной мозг). Однако двое пациентов, получавших тоферсен, и один, получавший плацебо, умерли.

Препарат снизил уровни белка SOD1 в спинномозговой жидкости, которая окружает головной и спинной мозг.

Ассоциация мышечной дистрофии и Национальный институт неврологических заболеваний и инсульта при Национальном институте здоровья (NIH) поддержали работу над олигонуклеотидами из-за их потенциала в рамках лечения нейродегенеративных состояний, многие из которых связаны с деформированными или аномально высокими уровнями белка.





Губернаторы России
Москва

Собянин: Новый корпус больницы святого Владимира планируется открыть в 2025 году





Москва

Филиал № 4 ОСФР по Москве и Московской области информирует: Свыше 5,2 миллиона жителей Московского региона получают набор социальных услуг в натуральном виде


Губернаторы России

103news.net – это самые свежие новости из регионов и со всего мира в прямом эфире 24 часа в сутки 7 дней в неделю на всех языках мира без цензуры и предвзятости редактора. Не новости делают нас, а мы – делаем новости. Наши новости опубликованы живыми людьми в формате онлайн. Вы всегда можете добавить свои новости сиюминутно – здесь и прочитать их тут же и – сейчас в России, в Украине и в мире по темам в режиме 24/7 ежесекундно. А теперь ещё - регионы, Крым, Москва и Россия.

Moscow.media
Москва

Собянин рассказал о расширении функционала МЭШ



103news.comмеждународная интерактивная информационная сеть (ежеминутные новости с ежедневным интелектуальным архивом). Только у нас — все главные новости дня без политической цензуры. "103 Новости" — абсолютно все точки зрения, трезвая аналитика, цивилизованные споры и обсуждения без взаимных обвинений и оскорблений. Помните, что не у всех точка зрения совпадает с Вашей. Уважайте мнение других, даже если Вы отстаиваете свой взгляд и свою позицию. 103news.com — облегчённая версия старейшего обозревателя новостей 123ru.net.

Мы не навязываем Вам своё видение, мы даём Вам объективный срез событий дня без цензуры и без купюр. Новости, какие они есть — онлайн (с поминутным архивом по всем городам и регионам России, Украины, Белоруссии и Абхазии).

103news.com — живые новости в прямом эфире!

В любую минуту Вы можете добавить свою новость мгновенно — здесь.

Музыкальные новости

Концерт

Концерт студии "Жерминаль"




Спорт в России и мире

Алексей Смирнов – актер, которого, надеюсь, еще не забыли

В филиалах АО "Желдорреммаш" прошли мероприятия ко Дню защиты детей

«Зенит» добыл волевую победу в матче с «Балтикой» и завоевал Кубок России

Росгвардейцы обеспечили безопасность во время футбольного матча в Москве


Елена Рыбакина

Прямая трансляция матча Елены Рыбакиной против экс-первой ракетки мира на «Ролан Гаррос»



Новости Крыма на Sevpoisk.ru


Игорь Бутман

Долина, Бутман и его оркестр представили Россию на Akra Jazz Festival в Турции



Частные объявления в Вашем городе, в Вашем регионе и в России