MUSC: разработан новый подход к лечению диабета первого типа
В Медицинском университете Южной Каролины (MUSC) разрабатывают принципиально новый подход к лечению сахарного диабета первого типа. Команда под руководством Леонардо Феррейры получила $1 млн от международной исследовательской организации и намерена создать терапию, способную восстановить выработку инсулина без пожизненного приема иммунодепрессантов.
Речь идет о заболевании, при котором иммунная система по ошибке уничтожает бета-клетки поджелудочной железы — единственные клетки, вырабатывающие инсулин. Без него организм не может регулировать уровень глюкозы в крови. По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний США, с диабетом первого типа живут около 1,5 млн американцев. Болезнь требует постоянных инъекций инсулина и может приводить к тяжелым осложнениям — от поражения нервов до комы.
Новая стратегия объединяет сразу три направления: стволовые клетки, трансплантологию и иммунную инженерию. Первая задача — получить в лаборатории бета-клетки из стволовых клеток. Это должно решить хроническую проблему нехватки донорского материала: сейчас для одной трансплантации иногда требуется ткань от трех–четырех доноров.
Вторая и более сложная задача — защитить пересаженные клетки от повторной атаки иммунной системы. Здесь в дело вступают регуляторные Т-лимфоциты (Treg) — клетки, которые "успокаивают" иммунный ответ и предотвращают аутоиммунное повреждение. Феррейра модифицирует их с помощью химерных антигенных рецепторов (CAR) — тех же молекулярных "навигационных систем", которые применяются в онкологии.
Инженерные Treg снабжаются рецептором, распознающим специальный белок на поверхности выращенных бета-клеток. Это работает как система GPS: модифицированные клетки точно находят трансплантат и локально подавляют агрессивную иммунную реакцию. В результате бета-клетки получают своего рода "телохранителей", а организм — шанс сохранить собственную выработку инсулина.
Ключевое преимущество подхода — потенциальный отказ от иммунодепрессантов, которые обычно назначают после трансплантации. Эти препараты подавляют весь иммунитет и повышают риск инфекций и других осложнений, особенно у детей. Таргетная защита с помощью CAR-Treg может сделать лечение более безопасным.
Пока технология тестируется на "гуманизированных" моделях мышей, где защитный эффект сохранялся до месяца — максимальный срок наблюдения. Новое финансирование позволит изучить, как продлить действие терапии, улучшить способы доставки клеток и оценить возможность повторных введений.
Если проект окажется успешным, речь пойдет не просто о новой процедуре, а о переходе от пожизненного контроля болезни к ее потенциальному излечению. Кроме того, такая платформа может быть применена и при других аутоиммунных заболеваниях.
"Вместо того чтобы лечить симптомы, мы пытаемся заменить утраченные клетки", — отметила Феррейра. По его словам, подобный подход способен изменить саму логику современной медицины — от поддерживающей терапии к регенеративной.