Технологии здоровья. Как отечественные препараты спасают жизни

Российская фармацевтическая отрасль за последние годы сделала колоссальный шаг вперед. По данным Министерства промышленности и торговли России, 86% препаратов из перечня ЖНВЛП сегодня могут производиться на основе российских фармсубстанций. На долю отечественных разработок приходится 63% препаратов на открытом рынке и более 80% в объеме госзаказа. Как происходит внедрение российских препаратов — в нашей публикации.

Редкая болезнь — не редкий шанс

Сегодня Россия вышла на одно из лидирующих мест в мире в обеспечении терапией детей с тяжелыми и редкими заболеваниями. Важную роль в этом сыграло создание благотворительного фонда «Круг добра», который за пять лет своей деятельности смог оказать помощь 30 тысячам детей. Из них — более 1,7 тысяч детей со спинальной мышечной атрофией.

«При наличии медицинских показаний российский ребенок с заболеванием из перечня фонда гарантированно получает назначенную врачами помощь, самые дорогие в мире лекарства вне зависимости от региона проживания, социального статуса и доходов семьи», — отмечают в фонде.

Однако подчас медикам приходилось сталкиваться со стереотипами. Первые высокотехнологичные лекарственные препараты в нашей стране были зарубежными, из-за чего сложилось представление, что отечественная фармацевтика не способна создавать инновации. Между тем, за последние годы отрасль сделала огромный шаг в своем развитии. Благодаря системной работе государства и запуску национальных проектов технологического лидерства были разработаны сложнейшие продукты, выстроена строгая система регулирования и контроля качества медицинских субстанций.

В числе прорывных технологий — радиофармацевтика и ядерная медицина, биотехнологии — таргетная терапия на основе моноклональных антител, мРНК-вакцины, генная терапия. Их разработкой уже сегодня занимаются российские ученые, а производством — российские компании. Многие препараты и технологии здоровья производятся в стране по полному циклу.

Ответ на вызов из российской лаборатории

Почти два года прошло с появления на рынке российского препарата нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — орфанного заболевания, которое во всем мире считается «убийцей младенцев номер один». СМА передается по наследству и приводит к гибели двигательных нейронов: в самых тяжелых случаях ребенок постепенно перестает управлять своим телом, а затем глотать и дышать. Развитие недуга зависит от его типа и своевременности начатой терапии.

Нусинерсен стал первым разработанным в нашей стране лекарственным препаратом из класса терапевтических олигонуклеотидов. Эти короткие синтетические фрагменты РНК и ДНК способны воздействовать на конкретные гены, дефекты которых лежат в основе заболеваний. Производство олигонуклеотидов является одним из перспективных направлений современной фармацевтики и молекулярной медицины, и отличается тем, что в процессе его синтеза происходит около ста последовательных реакций, осуществить которые невозможно без специфического оборудования и, конечно, без глубоких научных знаний. Лекарственное средство зарегистрировала российская компания.

Два года терапии. Опыт регионов

Отечественный препарат «Лантесенс» (МНН: нусинерсен) получают уже 548 пациентов — около 30 процентов российского регистра пациентов со спинальной мышечной атрофией. По данным Единой информационной системы в сфере закупок, лекарственный препарат приобретают 72 региона России.

В середине 2025 года российские эксперты в лечении СМА опубликовали научную статью, где констатировали, что для выводов об эффективности лечения нусинерсеном должно пройти не менее года от первого введения. По их мнению, такой срок позволяет взвешенно оценить эффект от терапии, который нарастает в динамике и выражается в улучшении двигательной функции или стабилизации состояния у пациентов со СМА.

На сегодняшний день прошло уже почти два года с момента первого введения препарата. По мнению специалистов, полученный опыт применения российского нусинерсена позволяет говорить об успешном внедрении препарата в клиническую практику.

В Кемеровской области 14 пациентов получают от государства российский нусинерсен, один ребенок — с рождения, остальные перешли на него с импортного препарата.

«Волнение было, но была и уверенность, что российский препарат будет не хуже, — рассказала заведующая психоневрологическим отделением Кузбасской областной детской клинической больницы им. Ю.А. Атаманова, главный областной внештатный специалист Минздрава Кузбасса Марина Никитенко. — У своих пациентов мы не отмечали отрицательной динамики или нежелательных реакций. При оценке по шкалам снижения по баллам нет, состояние пациентов со СМА 1 типа — стабильное. У кого-то отмечаем увеличение по баллам, положительную динамику. Малыши не могут сказать, — изменения отмечают родители. Подростки не увидели ухудшения, некоторые отмечали, что на фоне приема отечественного нусинерсена сил стало больше».

Оценка человеком собственного состояния может быть субъективна. Вера в исцеление и доверие к врачу запускают мощные психофизиологические механизмы саморегуляции, которые способствуют мобилизации внутренних ресурсов организма и могут ускорять процесс выздоровления, улучшать субъективное самочувствие. И, напротив, уверенность в неэффективности лекарственного препарата может навредить в лечении.

«Оценка состояния пациента — это не только его собственное субъективное ощущение, но и вполне измеримая величина», — отмечает заведующий кафедрой неврологии и нейрореабилитации Ставропольского государственного медицинского университета, главный внештатный детский специалист невролог Минздрава Ставропольского края и Северо-Кавказского федерального округа Олег Агранович.

«Мы оцениваем динамику пациентов по признанным международным шкалам, сопоставляем состояние до начала терапии с теми результатами, что получены на фоне применения отечественного препарата. Часть наших пациентов до начала лечения российским нусинерсеном получала импортный. Разницы по эффективности между препаратами мы не отмечаем. У некоторых пациентов даже с тяжелым типом СМА начало терапии дает некоторое улучшение», — говорит специалист.

Ранняя диагностика тяжелых заболеваний, передающихся по наследству, в России включена в программу госгарантий: их выявляют при рождении. Затем дети попадают в руки врачей, определяющих оптимальный метод лечения в каждом конкретном случае. Скрининг новорожденных проводят бесплатно. Для успеха патогенетической терапии СМА важно начать ее как можно раньше.

Детям со СМА сегодня доступны все существующие в мире патогенетические препараты, которые эффективно останавливают развитие заболевания. Назначение терапии происходит в первые недели жизни, до появления симптомов, что принципиально важно при этом диагнозе, поскольку утраченные без лечения двигательные функции уже невозможно восстановить.

Дети со спинальной мышечной атрофией, диагностированной при рождении, имеют шанс никогда не узнать истинной тяжести своего генетического заболевания.