Разработан препарат для персонифицированной генной терапии
Ученые из Казанского государственного медицинского университета разработали и запатентовали новый препарат — генетически модифицированный лейкоконцентрат. Это средство на основе клеток крови пациента и терапевтических генов человека позволит бороться с дегенеративными, ишемическими и инфекционными заболеваниями. Ученые приступили к тестовым исследованиям работы препарата при травме спинного мозга на мини-свиньях. Исследования проводятся при поддержке Российского научного фонда.
"Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, – говорит Рустем Исламов, руководитель проекта по гранту РНФ, профессор, доктор медицинских наук, заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета. – Коррекция патологических процессов с помощью генетически модифицированного лейкоконцентрата может стать одним из прорывных направлений в генной терапии".
Современный подход к лечению болезней существенно отличается от традиционного. Все большую популярность приобретает генная терапия: такой способ борьбы с патологическими состояниями подразумевает введение в организм "здорового" генетического материала, способного восстановить или заменить дефекты в ДНК пациента. Главная проблема – его точная, эффективная, желательно быстрая, недорогая и безболезненная для человека доставка. Сегодня есть несколько основных способов справиться с этой задачей: доставить гены помогают вирусы, которые обладают естественными механизмами внедрения новой информации в другой организм, или липосомы – пузырьки из жира. В случае успешного лечения наблюдается восстановление функции поврежденного гена. Традиционные же методы лечения зачастую устраняют лишь симптомы болезни, а не ее первопричину. Помимо клинической пользы, генная терапия может привести и к злокачественной трансформации клеток пациентов – этот факт является одним из основных тормозов развития и широкого распространения генной терапии.
Постепенно в медицинскую практику будет входить технология модификации лейкоцитов – белых кровяных клеток. В организме они выполняют роль защитников от внешних и внутренних патогенных агентов, а исследователи научились использовать их в качестве носителей терапевтических генов. Благодаря их доступности и происхождению (получение из крови пациента) лейкоциты – идеальный транспортер для искусственной ДНК.
В Казанском государственном медицинском университете на базе кафедры медицинской биологии и генетики и Банка стволовых клеток разработали простой, безопасный и экономичный способ получить генетически модифицированный лейкоконцентрат – большого количества белых кровяных телец, которые несут новую информацию в виде искусственной ДНК. Чтобы получить лейкоконцентрат, из цельной крови пациента отделяют лейкоциты, используя специальный крахмал. Затем добавляют терапевтический ген или комбинацию генов в составе предварительно измененного и поэтому неопасного вируса. На следующие сутки полученный препарат может быть введен обратно пациенту в кровь. Такая методика обладает несколькими преимуществами: лейкоциты легко перемещаются по кровяному руслу и проникают в разные ткани, не вызывая иммунный ответ. Генетический материал, который они транспортируют, обеспечит производство полезных для пациента белков.
В будущем использование технологии позволит людям справиться с последствиями инсульта головного мозга, травм нервных клеток и заболеваний нервной системы, усилить иммунитет при вирусных заболеваниях, корректировать нарушения свертываемости крови, увеличить скорость регенерации костной ткани и не только – в зависимости от тех терапевтических генов, которые будут нести лейкоциты.