Двое детей со СМА скончались при лечении одним из самых дорогих препаратов в мире
Двое детей из России и Казахстана умерли в процессе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) одним из самых дорогих препаратов в мире Zolgensma. Об этом сообщил разработчик препарата, швейцарская фармацевтическая компания Novartis, чье заявление приводит BioPharma Dive.
Спинальная мышечная атрофия — редкое наследственное заболевание, которое в своей наиболее тяжелой форме часто приводит к летальному исходу.
По данным издания, у несовершеннолетних пациентов развилась острая печеночная недостаточность между пятью и шестью неделями после начала лечения. Проблемы с печенью — один из побочных эффектов при лечении Zolgensma, однако это первые случаи, когда пациенты скончались во время терапии, говорится в заявлении Novartis.
По мнению разработчика препарата, смерти детей наступили после снижения дозы стероидов, которые используются в процессе лечения, чтобы уменьшить риски для здоровья. Несмотря на случившееся, компания отметила, что твердо верит в эффективность препарата, который используют более 2,3 тыс. пациентов по всему миру.
Novartis сообщила, что предупредила все профильные ведомства в странах, где используется препарат. Производитель также пообещал включить в документацию упоминание о смертельных случаях, которые произошли в России и Казахстане.
Как отмечает BioPharma Dive, о проблемах с печенью у пациентов, использующих Zolgensma, сообщалось и ранее. Например, известно минимум о двух случаях острой печеночной недостаточности, но пострадавших пациентов лечили стероидами и спустя несколько месяцев их состояние улучшилось.
В фонде «Семьи со СМА» РИА Новости заявили, что после применения Zolgensma в России умерли двое детей. Также в организации призвали провести проверку.
Zolgensma была одобрена в США в мае 2019 года. Одной дозы препарата хватает для спасения жизни больного, однако ее стоимость превышает $2 млн.
В России Zolgensma зарегистрировали в декабре 2021 года, официально препарат ввели в гражданский оборот в июле 2022 года, сообщает «Коммерсантъ». В 2025 году в Казани планируют начать производство аналога Zolgensma.