Белгородские ученые испытали на мышах препарат от редких форм мышечной дистрофии

Команда ученых из НИИ фармакологии живых систем НИУ "БелГУ" успешно изучила действие препарата на основе аденоассоциированного вирусного вектора, который предназначен для использования в терапии дисферлинопатий. Об этом сообщили "Известиям" в пресс-службе Минобрнауки страны.

Данная группа редких (орфанных) мышечных дистрофий характеризуется мышечной слабостью и атрофией разных групп мышц вплоть до полной инвалидизации. Болезнь встречается редко – у семи на миллион новорожденных, а проявления начинаются незаметно, что усложняет постановку диагноза.

"Наша научная группа участвует в изучении препарата на основе аденоассоциированного вируса, несущего кодон-оптимизированную комплементарную ДНК гена дисферлина под управлением специфичного к мышечной ткани связующего звена. Это позволило усилить экспрессию дисферлина, а также избавиться от недостатков аналога, связанных с противопоказаниями к применению препарата", – говорит об уникальности создаваемого препарата руководитель работ, профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии медицинского института НИУ "БелГУ", доктор медицинских наук Михаил Корокин.

Во время изучения эффективности препарата исследователи наблюдали выраженную коррекцию физической работоспособности у дисферлин-дефицитных мышей.

Исследователи НИУ "БелГУ" добавили, что полученные результаты помогают сделать вывод о том, что изучаемый препарат обеспечивает выраженную экспрессию гена дисферлина, а также способен являться основой эффективного средства коррекции физической работоспособности для терапии дисферлинопатий.