FDA одобрило клеточную терапию Omisirge для пациентов с раком крови
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) 17 апреля допустило к использованию Оmisirge (omidubicel-onlv) от израильской Gamida. Это препарат на основе стволовых клеток, предназначенный для снижения риска инфекции у пациентов с раком крови, в том числе у тех, кому показана трансплантация стволовых клеток. Препарат ускоряет восстановление нейтрофилов.
По мнению директора Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA Питера Маркса, одобрение стало «прогрессивным достижением в клеточной терапии пациентов с раком крови», поскольку «быстрое восстановление уровня лейкоцитов может снизить вероятность серьезной или обширной инфекции, связанной с трансплантацией стволовых клеток».
Оmisirge, созданный израильской компанией Gamida Cell, вводится однократно внутривенно и состоит из аллогенных стволовых клеток из пуповинной крови донора, которые обрабатываются никотинамидом (витамин В3). Препарат ускоряет восстановление нейтрофилов – подтипа лейкоцитов, которые борются с инфекцией. Оmisirge одобрен для пациентов в возрасте от 12 лет, которым проводится трансплантация гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови после лучевой или химической терапии. Каждая доза специфична для конкретного пациента.
Безопасность и эффективность препарата подтверждена клиническим исследованием, в ходе которого применение Omisirge сравнивалось с трансплантацией пуповинной крови у пациентов в возрасте от 12 до 65 лет. У 87% пациентов, получивших Omisirge, нейтрофилы восстановились в среднем за 12 дней, а у 83% пациентов, прошедших трансплантацию пуповинной крови, – в среднем за 22 дня.
FDA присвоило Omisirge статусы «прорывная терапия», «приоритетный обзор» и «орфанный препарат». Это первая аллогенная терапия по пересадке стволовых клеток, одобренная на основе глобального клинического исследования III фазы.
Gamida Cell основана в 1998 году в Израиле и специализируется на клеточной терапии рака нового поколения. Ключевыми разработками компании являются omnidubicel и GDA-201 (против неходжкинской лимфомы).
Убыток компании за 2022 год составил $79 млн, что на 11% меньше в сравнении с результатом 2021 года.