Правило для исключительных: как повысить доступность терапии для пациентов с муковисцидозом и другими редкими заболеваниями
Своевременное лекарственное обеспечение – один из ключевых приоритетов государственной политики в сфере охраны здоровья. Но по ряду нозологических направлений получение больными современной терапии все еще значительно затруднено. Это касается в том числе пациентов с муковисцидозом – редким заболеванием, для лечения которого в мире используется таргетная терапия. Сделать это лечение доступным – снизить нагрузку на бюджет и увеличить охват пациентов, получающих эффективные современные лекарства, – может широкое использование воспроизведенных препаратов.
Ужесточение санкционных мер в отношении России со стороны недружественных стран проблемы лекобеспечения, естественно, усугубило. И хотя ни одна международная фармкомпания с российского рынка не ушла (кроме американской BMS, но и та передала весь свой бизнес партнеру), некоторые из них с весны 2022 года ограничили поставки на российский рынок. Например, американская MSD прекратила ввоз в Россию целого ряда лекарств, в том числе вакцин и сахароснижающих препаратов. Кроме того, поставщики были вынуждены перестраивать логистику, из-за чего до сих пор возникают перебои в обеспечении российских пациентов некоторыми препаратами.
На этом фоне российское правительство заявляет о необходимости скорейшего импортозамещения потенциально дефектурных препаратов.
Более низкая цена и, соответственно, большая доступность препарата – один из важнейших факторов в лекарственном обеспечении орфанных пациентов. Препараты от редких болезней, то есть имеющих низкую распространенность заболевания и, соответственно, малочисленную пациентскую аудиторию, как правило, очень дорогие.
Если дети до 18 лет с орфанными заболеваниями в России обеспечиваются новейшими препаратами за счет недавно созданного фонда «Круг добра», то взрослым пациентам очень нелегко добиться получения терапии. Такие взрослые должны получать лекарства за счет региональных бюджетов, если препарат не входит в лекарственный перечень для обеспечения в рамках ограниченного списка болезней из госпрограммы «14 высокозатратных нозологий». Но если по Перечню жизнеугрожающих и хронически прогрессирующих заболеваний (постановление правительства №403 от 26.04.2012) регионы обязаны закупать лекарства, то пациенты с нозологиями вне этого перечня получают современную терапию в индивидуальном порядке на основе решений врачебных комиссий.
Эта проблема остро стоит для больных муковисцидозом. На мировом рынке для этой когорты пациентов уже представлена таргетная терапия, позволяющая не только купировать симптомы, но и изменить течение заболевания, улучшить состояние пациента. Это препараты Оркамби и не зарегистрированная в России Trikafta. Именно Trikafta работает в отношении наибольшего числа мутаций при муковисцидозе. Препарат не зарегистрирован в России и закупается по решению консилиума о том, что лекарство конкретному пациенту действительно необходимо.
Дети получают Trikafta по линии фонда «Круг добра». Но четверть больных муковисцидозом – именно взрослые пациенты, говорит координатор проектов благотворительного фонда «Кислород» Светлана Белоусова: «Многие регионы отказывают им в обеспечении Trikafta, и им приходится добиваться закупки препарата через суд. Но и с решением суда бывает сложно добиться получения лекарства, даже если оно нужно пациенту немедленно». В течение 2022 года взрослые пациенты с муковисцидозом не один раз выходили на пикеты, требуя улучшить доступность Trikafta.
Благодаря появлению таргетной терапии дети с муковисцидозом стали дольше жить и число взрослых пациентов будет расти, отмечает Белоусова, но как они будут обеспечиваться препаратами после 18 лет – вопрос все еще открытый. «Круг добра» собирается увеличить предельный возраст своих пациентов, но пока только на один год.
Регионы неохотно идут на закупку Trikafta из-за высокой стоимости лечения. Месячный курс терапии препаратом для одного пациента обходится в 2,5 млн рублей – не всякий региональный бюджет способен осилить такую нагрузку, указывает Белоусова.
Выходом для взрослых пациентов стало появление аналога Trikafta от аргентинской компании Tuteur – препарата Trilexa. По словам Светланы Белоусовой, переданный компанией-спонсором фонду «Кислород» препарат Trilexa сегодня получают восемь пациентов с муковисцидозом, еще несколько заявок находится на рассмотрении.
Результаты лечения уже заметны. «По словам врачей, у пациентов есть хороший ответ на терапию, улучшились показатели функции дыхания, хотя раньше потери этой функции считались необратимыми, произошло снижение показателей потовой пробы», – говорит координатор «Кислорода».
Аргентинский аналог в разы дешевле Trikafta, и более высокая доступность Trilexa уже сыграла решающую роль в жизни одного из пациентов. «Молодой человек, один из наших подопечных, был в очень тяжелом состоянии, – рассказывает Светлана Белоусова. – Мы перевозили его на реанимобиле из местной реанимации в Москву, в Центр муковисцидоза на базе ГКБ №57. Он выиграл суд с региональным Минздравом за обеспечение таргетной терапией, но до исполнения решения не дожил бы. Но, к счастью, в ноябре начал получать Trilexa – уже есть хорошие результаты. Наблюдая за этой ситуацией и имея многолетний опыт общения с подопечными в тяжелом состоянии, вынужденными отстаивать свое право на получение дорогостоящей терапии в судах, я считаю, что активное сопротивление в получении терапии качественным и более доступным, чем оригинальный препарат, дженериком, зачастую инициируемое некоторыми представителями общественных организаций, парадоксальным образом лишает надежды многих больных муковисцидозом как можно быстрее получить жизненно важную терапию. Особенно недопустимым при этом является грубое давление со стороны общественных организаций на врачей».
«Применение воспроизведенных препаратов – мировая практика, за исключением некоторых отдельных стран, – говорит сопредседатель Всероссийского союза пациентов, президент Общероссийской общественной организации инвалидов – больных рассеянным склерозом Ян Власов. – Это дает возможность обеспечить лекарствами большее число пациентов».
Более широкий охват пациентов достигается за счет более низкой цены по сравнению с оригинальными лекарствами. В России порядок снижения стоимости таких препаратов регламентирован: первый вышедший на рынок дженерик дешевле оригинала не менее чем на 20%, следующий – еще дешевле и так далее.
Многие врачи, а вслед за ними и пациенты все еще не доверяют воспроизведенным лекарствам, утверждает Власов. «Но дженерик не значит плохой», – отмечает он. «Кроме того, с момента вывода на рынок оригинального препарата до выпуска дженерика проходит много времени. И качество дженерика, произведенного на новом оборудовании, с использованием нового сырья, может быть выше качества оригинального лекарства», – подчеркивает эксперт. В начале 2010-х аргентинская компания Tuteur первой вывела на российский рынок Генфаксон для лечения рассеянного склероза – биоаналог оригинального интерферона бета-1а от немецкой Merck. Препарат заменил более дорогой Ребиф в закупках по госпрограмме «7 ВЗН» (сегодня – «14 ВЗН»). Финансирование госпрограммы, увы, существенно не растет, поэтому экономия на закупках значительно повышает шансы получения терапии большим числом пациентов. В результате появления Генфаксона охват лекарственным лечением больных с рассеянным склерозом по программе высокозатратных нозологий удалось удвоить: препаратом было обеспечено около 20 тысяч пациентов, говорит Ян Власов. Эффективность и качество Генфаксона, по его словам, не вызывает сомнений.
Практика замены оригинальных лекарств на аналоги применяется в отношении целого ряда препаратов, закупаемых государством, как по линии «14 ВЗН», так и в периметре других лекарственных программ. Однако пока номенклатура используемых в России воспроизведенных лекарств, особенно современных препаратов для лечения орфанных заболеваний, весьма ограничена, что заметно повышает стоимость и снижает доступность терапии.