Patisiran улучшал функциональные возможности у пациентов с транстиретиновым амилоидозом сердца
Препарат ингибирует синтез транстиретина в печени
Назначение patisiran, нового ингибитора синтеза транстиретина в печени, привело к сохранению функциональных способностей у пациентов с транстиретиновым амилоидозом сердца (ATTR). В группе patisiran оказались лучше результаты теста 6-минутной ходьбы и общее состояние здоровья по опроснику KCCQ-OS.
Исследователи из Гарвардской медицинской школы, Школы медицины Гроссмана, Клиники Мэйо и Копенгагенского университета изучили эффективность препарата patisiran у пациентов с ATTR. Patisiran – это лекарственное средство но основе РНК-интерференции, которое ингибирует синтез транстиретина печенью. Результаты исследования опубликованы в The New England Journal of Medicine.
Через 12 месяцев лечения в группе patisiran отмечалась меньшая степень снижения дистанции 6-минутной ходьбы: разница составила почти 15 м. Оценки по шкале KCCQ-OS улучшились в группе patisiran и ухудшились в группе плацебо (разница составила в среднем 3,7 балла). Однако в группе patisiran регистрировались несколько более частые инфузионные реакции, артралгии и мышечные спазмы.
| Анализировали данные 360 пациентов с ATTR. Участников поровну разделили на две группы: введение patisiran в дозе 0,3 мг/кг массы тела или плацебо один раз каждые три недели в течение 12 месяцев. В течение года наблюдения оценивали изменения в расстоянии, пройденном в тесте 6-минутной ходьбы, и в общем состоянии здоровья на основании опросника для пациентов с кардиомиопатией, утвержденного в Канзас-Сити (KCCQ-OS), частоту госпитализации, а также показатели общей смертности и смертности от сердечно-сосудистых осложнений. |