FDA одобрило первую клеточную терапию от диабета I типа
Регулятор одобрил Lantidra (donislecel), клеточную терапию для лечения пациентов с диабетом I типа и рецидивирующей тяжелой гипогликемией. Безопасность и эффективность лекарства оценивали в двух нерандомизированных исследованиях с одной группой из 30 участников. По итогам исследования 21 участник не нуждался в инсулине в течение года и более.
Lantidra является первой аллогенной клеточной терапией, изготовленной из клеток поджелудочной железы умерших доноров. Препарат одобрен для лечения взрослых с диабетом I типа, которые не могут нормализовать уровень гликированного гемоглобина из-за повторных эпизодов тяжелой гипогликемии, несмотря на интенсивное применение инсулина.
«Тяжелая гипогликемия — опасное состояние, которое может привести к травмам в результате потери сознания или судорог», — рассказал Питер Маркс, доктор медицинских наук, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA.
Некоторым людям с диабетом I типа трудно контролировать количество инсулина, необходимого каждый день для предотвращения гипергликемии, не вызывая при этом гипогликемии. У них также может развиться неосознанность гипогликемии, когда они не замечают падение уровня глюкозы в крови. Это затрудняет выбор дозировки инсулина. Lantidra обеспечивает потенциальный вариант лечения для подобных пациентов.
По данным производителя препарата, американской CellTrans Inc, основным механизмом действия Lantidra является секреция инсулина инфузированными аллогенными островковыми бета-клетками. У некоторых пациентов с диабетом I типа эти введенные клетки могут вырабатывать достаточное количество инсулина, что делает пациента инсулинонезависимым. Lantidra вводится в виде однократной инфузии в воротную вену печени. В зависимости от реакции пациента на начальную дозу может быть проведена дополнительная инфузия препарата.
Безопасность и эффективность Lantidra оценивали в двух нерандомизированных исследованиях с одной группой, в которых в общей сложности 30 участников с сахарным диабетом I типа и гипогликемическим синдромом. Все пациенты получили от одной до трех инфузий. По итогам КИ, 21 участник не нуждался в инсулине в течение года и более, 11 участникам инсулин не требовался в течение одного-пяти лет и 10 участников не нуждались в инсулине более пяти лет. Пять участников продолжали ежедневно испытывать потребность в инсулине.
Побочные реакции различались у каждого участника в зависимости от количества полученных инфузий. Наиболее распространенные: тошнота, утомляемость, анемия, диарея и боль в животе.Также были замечены негативные реакции от использования иммунодепрессантов, необходимых для поддержания жизнеспособности островковых клеток.
CellTrans Inc – американская компания, специализирующаяся на разработке и производстве клеточных терапий и технологий для лечения диабета и других эндокринных заболеваний. Основана в 2003 году.
В апреле нынешнего года FDA одобрило другую клеточную терапию – Оmisirge (omidubicel-onlv) от израильской Gamida. Этот препарат стал первым в своем роде. Оmisirge состоит из стволовых клеток и предназначен для снижения риска инфекции у пациентов с раком крови, в том числе у тех, кому показана трансплантация стволовых клеток. Препарат ускоряет восстановление нейтрофилов.